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Des premiers essais cliniques sur des patients humains vont débuter en Suède et au Royaume-Uni, avec des promesses très intéressantes.

D’après l’Agence nationale de santé publique, la France compte chaque année 25 000 nouveaux malades atteints de la maladie de Parkinson. En 2015, 160 000 personnes étaient suivies et traitées pour cette pathologie sur le territoire.

Pire, d’après Santé publique France, l’autre nom de l’institution, le nombre de cas auraient doublé en l’espace de vingt-cinq ans seulement. Une augmentation néanmoins largement expliquée par le vieillissement général de la population et l’augmentation du nombre de personnes âgées.

Enfin, la maladie de Parkinson pratique un sexisme rigoureux, puisque les hommes en sont atteints 1,5 fois plus que les femmes. Des chiffres globaux qui expliquent un travail massif de recherche de nombreuses équipes scientifiques à travers le monde.

On sait que c’est le manque de dopamine qui va provoquer les graves troubles moteurs caractéristiques de la maladie de Parkinson : tremblements, rigidité et lenteur des mouvements. Le problème est que si la cause semble assez simple, lorsque le diagnostic de la maladie est établi, 70% des neurones produisant la dopamine ont, en moyenne, déjà été détruits.

Les patients atteints par la pathologie prennent alors des médicaments afin de restaurer – de façon artificielle – le taux de dopamine dans le cerveau. Un traitement qui n’a malheureusement qu’un effet limité, surtout au début du développement de la maladie. Et qui peut même, à terme, développer des effets indésirables.

En conséquence, la recherche tente de développer un autre système, permettant à la dopamine d’être générée de façon physiologique chez les patients.

L’une des options les plus prometteuses est celle du projet TRANSEURO, dirigé par le professeur Roger Barker, et lancé en 2009.

Dans un article de Sarah Brosse, doctorante en sciences biomédicales au sein du laboratoire de neuroanatomie chimiosensorielle à l’Université du Québec, la scientifique explique que ce projet avait été lancé après de prometteurs résultats des premiers essais de transplantations de « cellules fœtales dopaminergiques », sur l’Homme ayant eu lieu dans les années 80. Des greffes qui permettaient deux bénéfices majeurs :

  1. La récupération d’une partie des capacités motrices des malades?
  2. La diminution, voire la suppression du besoin de « médication dopaminergique » chez 1/3 des patients greffés.

Mais la provenance de ces cellules était un problème majeur pour le développement de la thérapie : les cellules dopaminergiques sont issus de foetus, souvent des foetus issus d’avortements. De plus, il faut les cellules de trois à sept foetus pour traiter un seul patient. Enfin, celles-ci doivent être prélevées dans un délai maximum de quatre jours.

Aussi, l’équipe du professeur Barker s’est tourné ces dernières années vers un autre axe : la culture en laboratoire de cellules souches, destinées ensuite à être programmées en cellules neuronales dopaminergiques. Des recherches menées en collaboration avec une autre équipe, dirigée par le professeur Malin Parmar, de l’université de Lund (en Suède).

Les chercheurs s’orientent donc vers une nouvelle approche basée sur les cellules souches, ces cellules génériques disposant de toutes les possibilités de fonctions : devenir des cellules cutanées, des cellules cérébrales, des cellules musculaires, etc. Avec les avancées de la recherche sur le sujet depuis une vingtaine d’années, ces cellules souches peuvent désormais être cultivées en laboratoire.

Les professeurs Barker, Parmar, et leurs équipes, travaillent à transformer les cellules souches en cellules dopaminergiques, qui formeront la matière première des greffes.

Cité par l’hebdomadaire anglais The Observer (lancé en 1791, et qui appartient désormais au Guardian) dans son édition du dimanche 4 décembre 2022, le professeur Barker développe cet usage de cellules souches de laboratoire, dans un article dédié à cette évolution du projet :

« Il a fallu beaucoup de temps pour arriver à ce stade, mais on peut espérer que les résultats de ces essais signifieront que, dans quelques années, nous pourrons proposer des greffes de tissus comme traitement standard de la maladie de Parkinson. Il s’agit certainement d’une approche prometteuse. »

« Nous savons maintenant que l’introduction de cellules dopaminergiques dans le cerveau fonctionne et que la procédure est sûre. Il n’y a plus de problème d’approvisionnement en tissus suffisants car nous pouvons fabriquer ces cellules en grand nombre en laboratoire. Le coût est relativement faible. L’approvisionnement en cellules dopaminergiques – fabriquées à partir de cellules souches – est devenu un produit standardisé et nous n’avons pas de cellules contaminantes, ce qui peut arriver avec le tissu fœtal. »

« Cela signifie que nous en sommes maintenant à un point où nous pouvons utiliser les greffes de cellules souches comme traitement pour les patients atteints de la maladie de Parkinson, même s’il faudra plusieurs années avant de savoir si elles fonctionnent et si elles peuvent être utilisées comme traitement standard de la maladie de Parkinson. »

Les essais humains de ces cellules souches cultivées puis programmées commenceront début 2023, et devraient durer deux ans au moins. Des essais dont les différents résultats seront suivis d’examens minutieux, notamment quant aux éventuels effets secondaires.

Mais si ces essais se déroulent de manière satisfaisantes et produisent les résultats attendus, la production de ce type de médication à grande échelle pourrait débuter dans environ cinq ans.