Traitant une variante très rare de l’hémophilie, le Hemgenix coûte très très cher.
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Aux USA, la FDA fait une deuxième annonce majeure en cette semaine de Thanksgiving, après une validation importante pour le développement de la viande cultivée en laboratoire.
Un traitement contre l’hémophilie B
Les hémophilies “A” et ” B” sont deux pathologies très rares. L’hémophilie A affecterait moins d’une personne sur 10 000, et l’hémophilie B ne toucherait qu’une personne sur 50 000. La second hémophilie, la plus rare, touche davantage la population masculine, dans laquelle un déficit de production du facteur IX “Antihémophilique B”, lié à la vitamine K, contraint le processus de coagulation sanguine. Les patients atteints de cette déficience ne peuvent en conséquence pas cicatriser, et cours de grands risques à la moindre blessure ouverte. Mais ils peuvent également, et c’est moins connu, souffrir de problèmes articulaires, cérébraux ou de défaillances d’organes potentiellement létales.
Jusqu’à présent, le traitement pour les patients atteints d’hémophilie B se base sur des perfusions intraveineuses du “facteur IX” déficitaire, afin de permettre le processus complet de coagulation. Des intraveineuses qui doivent être faites au patient de manière récurrente, tout au long de la vie.
Le Hemgenix, nouveau médicament le plus cher du monde
La société américaine pharmaceutique CSL Behring a mis au point un nouveau traitement de la pathologie : le Hemgenix. C’est un médicament basé sur la thérapie génique, et qui présente l’avantage de n’être administré qu’une seule fois, par perfusion intraveineuse toujours. A l’aide de vecteurs viraux, une copie du gène de production de la protéine du facteur IX est transmise au système du patient, qui va ensuite opérer dans le foie, pour augmenter globalement les performances de coagulation dans l’organisme.
Une perfusion dont la dose unique va coûter aux patients 3,5 millions de dollars, faisant de ce médicament le plus cher du monde. Un prix à mettre en comparaison avec le prix que coûte les perfusions des patients atteints d’hémophilie B au cours de leur vie, estimé à 23 millions de dollars au total.
De plus, les coûts de développement très élevé de ce type de produits, adressant une maladie orpheline, est directement répercuté sur le pool de patients potentiels. Il n’y aurait que 8 000 personnes atteintes d’hémophilie B, aux États-Unis. Ce montant de 3,5 millions de dollars la dose ne sera appliqué que sur le territoire US, et le prix devrait connaitre de fortes variations en fonction des pays, et des systèmes de santé en vigueur.
Le précédent médicament le plus cher du monde avait été développé par des équipes françaises du Généthon, avec des fonds en grande partie issus des dons du Téléthon et de la recherche publique française : il s’agit du Zolgensma, qui était proposé au prix de 1 995 000€ l’injection. Il était utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile (SMA), et est désormais commercialisé par le groupe suisse Novartis. Record battu !
